在医学前沿迅速发展的领域中，基因治疗是指通过修复或替换引起疾病的有缺陷基因来治疗遗传或遗传疾病的方法。 生物技术行业的这一部分包括大型和小型公司，投资者的机会属于三大类：作为独立实体具有吸引力的公司，可能进行并购的公司以及通过并购而成长的公司。 根据巴伦周刊的最新文章，下表列出了十位值得注意的球员。
10种基因疗法
（市值）
- uniQure NV（QURE），19亿美元Regenxbio Inc.（RGNX），20亿美元Audentes Therapeutics Inc.（BOLD），15亿美元Solid Biosciences Inc.（SLDB），4亿美元MeiraGTx Holdings PLC（MGTX），5亿美元Voyager Therapeutics Inc.（VYGR）0.60美元十亿美元Sarepta Therapeutics Inc.（SRPT），九十七亿美元Roche Holding AG（RHHBY），二千零三十九亿美元Novartis AG（NVS），二千二百七十七亿美元Spark Therapeutics Inc.（ONCE），四十三亿美元
对投资者的意义
巴伦指出，估计有5, 000种罕见疾病是由个体基因中的单个突变或缺陷引起的，理论上可以通过靶向疗法对其进行纠正。 文章补充说，尽管这些疾病中的许多（即使不是大多数）疾病折磨的人相对有限，但由于价格高昂，成功的治疗可能会产生10亿美元或更多的年收入。
然而，尽管基因疗法背后有数十年的研究，但这一概念仍处于发展阶段，未来仍将广泛商业化。 的确，Spark Therapeutics开发了迄今为止唯一获FDA批准的基因替代疗法，用于治疗罕见的可导致失明的眼疾。 在市场上的第一个完整年度，即2018年，它的收入仅为2700万美元。
正在开发的关键疗法
- UniQure ：血友病B，亨廷顿舞蹈病； 乙型血友病治疗每年潜在的10亿美元收入Regenxbio ：生产其他公司用于基因治疗的病毒载体； 仅对诺华公司，潜在的年销售额就可能达到10亿美元。Audentes ：致命的肌肉疾病XLMTM，抑制人体对胆红素加工的超罕见Crigler-Najjar病。 审判很差，使公司的未来受到质疑； CEO的儿子患有这种疾病，会导致MeiraGTX早逝 ：罕见眼病ALS（ 劳格里格氏病）； 强生（JNJ）持有Voyager公司的股份：帕金森氏病和类似疾病； 与AbbVie Inc.（ABBV）的交易将提供高达15亿美元的付款。Sarepta ：首个获得FDA批准的杜兴氏肌营养不良症（DMD）药物； 全球超过70, 000名患者，费用可能超过$ 500, 000 火花 ：导致失明，血友病A的罕见视网膜疾病
从技术上讲，Spark不再是投资机会，因为罗氏控股将以高于收购价2019年2月22日收盘价的122％的收购溢价购买它。Spark于3月8日收盘价在罗氏114.50美元的每股发行价的0.6％以内。 这说明罗氏（Roche）和诺华（Novartis）等大型制药公司愿意以最高的价格收购从事有希望的研发的较小的生物技术公司。
Evercore ISI的分析师乔什·施默尔（Josh Schimmer）在一份巴伦周刊引用的研究报告中写道：“ 50亿美元的Spark现在使基因疗法中的几乎所有其他东西相对而言都显得非常便宜。” 持有Spark股份的ClearBridge Investments的高级研究分析师Marshall Gordon表示，强大的研究人员和制造能力是吸引罗氏的关键因素。
展望未来
如上所述，基因疗法的实际商业化进展缓慢，这意味着许多较小的参与者主要是研发商店，收入有限且成本昂贵。 预期的价格标签为数十万美元，即使不是数百万美元，正在开发的许多基因疗法也不需要大量患者来赚钱。 另一方面，这些平流层成本势必会促使私人保险公司和政府运营的计划（如Medicare）迅速加大力度。
