CRISPR Therapeutics Ltd.（CRSP）和Vertex Pharmaceuticals Inc.（VRTX）已被美国食品和药物管理局（FDA）批准，开始对美国患者进行镰刀状细胞疾病的基因工程治疗测试。
两家公司在新闻稿中说，FDA现在已经取消了其临床控制权，从而使他们能够开始试验该实验疗法。 5月，合作伙伴被迫中止其测试CTX001药物的计划，等待其初次使用中“某些问题”的解决。
当时，CRISPR和Vertex声称CTX001在美国被搁置，因为FDA在审查公司提交开始临床试验的许可的文书工作时还有其他问题。 他们没有透露这些问题是什么或如何回答。
突破的消息使CRISPR的股票在盘前交易中上涨了14.14％。 Vertex的股票在周四的交易时段中持平。 该声明意义重大，因为这是公司首次在美国的人类干细胞上测试名为CRISPR-Cas9的实验性和革命性技术。该试验将涉及患者体外DNA的修饰。 中国成都大学的肿瘤学家于2016年进行了首次人体试验。
在联合声明中，两家公司还提供了在美国境外试用CTX001的最新进展。它们宣布，他们已在“多个国家”获得监管许可，以开始测试其镰状细胞疾病和β-地中海贫血是一种血液疾病，可减少血红蛋白的产生。血红蛋白是红细胞中的蛋白质，可将氧气输送至全身。 他们补充说，目前正在进行1/2期临床研究，预计将于2018年底在欧洲开始。 1和2期研究旨在测试新疗法的安全性，副作用和最佳剂量。
CRISPR和Vertex在2015年成立了药物开发联盟，专注于CRISPR-Cas9的使用。 研究契约中包括血液疾病的治疗方法，尽管起初他们致力于治疗囊性纤维化的治疗，囊性纤维化是Vertex的专业领域。 根据双方的合作条款，两家公司同意分担研发费用以及任何商业化疗法产生的利润。
