Clementia Pharmaceuticals Inc.（CMTA）的股票在盘前交易中上涨了35.40％，此前这家加拿大生物技术公司宣布计划在令人鼓舞的测试结果的支持下提交新药申请（NDA）。
Clementia在一份新闻稿中表示，正在寻求批准戊戊二烯以预防异位骨化（HO），即非骨性组织增生性纤维增生症（FOP）的患者的非骨骼组织骨异常生长，这是一种罕见且危险的遗传性骨疾病。
这家生物技术公司补充说， 美国食品药物管理局（FDA）同意让Clementia使用第二阶段数据来支持其应用。 今年早些时候提出的那些研究表明，palovarotene是一种有效的治疗方法。
根据该公司的2期数据，与未治疗组相比，在发作时接受palovarotene治疗的患者在12周时的平均新HO体积减少了70％以上。 Clementia将于2019年下半年向FDA提交其完整申请。
在新闻稿中，这家生物技术公司宣布将NDA提交书视为“重要的里程碑”，并补充说，该药的位置优越，已成为治疗FOP患者HO的首例药物。
Clementia创始人兼首席执行官Clarissa Desjardins表示：“对于2019年下半年向NDA提交申请的鉴定，对于Clementia以及患有这种极少见的毁灭性遗传性骨病的患者而言，是一个重要的里程碑。” “我们非常感谢与FDA的骨，生殖和泌尿科产品部门的合作，这可能为受FOP影响的个人带来首个获批的治疗选择。 我们也感谢患者及其家人，研究人员和临床现场，没有他们，这项工作将无法实现。”
下一步是什么？
Clementia确认，正在进行的“ 3期MOVE试验”将按计划继续进行，该试验包括在发作时向患者提供“每日5 mg慢性剂量”和发作性的20/10 mg给药方案。 如果这些试验成功，该公司补充说，以后可以将其用于补充NDA。
克莱门蒂亚还表示，明年将就如何注册戊戊二烯向国际监管机构进行咨询。
