什么是孤儿药状态？
孤儿药的地位使研究罕见病治疗方法的公司有七年减税期，并拥有针对特定疾病开发治疗方法的专有权。 可以为新药，已批准的药物或市场上已有的药物授予孤儿药身份。 但是，如果药物已经获得批准，则申办者必须就该药物在临床上如何优于先前的药物或未开发的药物提出合理的假设。
重要要点
- 孤儿药地位赋予公司专有的营销权，开发权以及其他利益，以补偿研发用于治疗罕见病的药物的成本。《孤儿药法》旨在鼓励公司开发针对罕见病的药物.FDA可以撤销孤儿药药品状态。但是，与昂贵和罕见的疾病和状况相比，制药公司更喜欢治疗价格较便宜的疾病和状况。
了解孤儿药状态
1982年，美国食品药品监督管理局（FDA）意识到制药公司缺乏开发罕见病治疗方法的动力。 由此认识到，1983年的《孤儿药法案》诞生了。 该计划的目标是在美国影响不到200, 000人的疾病
孤儿产品开发办公室（OOPD）鼓励公司行使1983年《孤儿药品法》规定的权利。OOPD为希望开发产品和药物来治疗这些罕见疾病的公司，生物学家，临床医生和研究人员提供开发和奖励。 法律将这些人称为发起人。
1985年和1990年对《孤儿药法案》进行了修订，将除药品以外的其他产品包括生物制剂，医疗器械和医疗食品（主要是产前食品）。
特别注意事项
众所周知，制药公司首先是企业，其次是医疗人员。 制药公司每年要投入数十亿美元用于研发。 例如，辉瑞公司（PFE）在2018年实现了536.47亿美元的收入。全年的研发支出约为80亿美元。 这相当于专门用于研发的收入的14.9％。
如果公司未获得专利，开发新药也是一项冒险的业务。 假冒药，仿制药或类似药物也面临激烈的竞争。 许多企业都去相对容易赚钱的地方。
孤儿药地位的优缺点
除了用于研究的专有权利和税收抵免外，FDA还将为孤儿药申请提供技术援助，可能减少等待期的批准，并减少注册费。 该状态还提供临床试验费用的50％税收抵免。
孤儿药身份的设计并不是让赞助者补偿所有药品开发成本，而是作为降低成本和简化监管机制。 FDA可以轻松撤销孤儿药名称。 常见原因包括：您的指定请求中有任何不真实的陈述或省略的信息，或者FDA认为该疾病或状况将来会影响超过200, 000人。
开发治疗世界上各种疾病的药物是一项可以带来巨大财富的业务。 但是，在药物领域，最大的财富往往是通过开发成为治疗常见疾病的标准的药物来实现的。 从业务的角度来看，拥有庞大的市场可确保公司能够迅速收回开发成本，并实现最大的收益。
